德国思维 不给人命标价格
【记者锺佩芳/台北报导】 2018/09/13

▲德国专家Prof. Dr. Bertram Haussler, Chairman of the Board of Management, IGES访问台湾,分享德国社会对罕病治疗的观点。
罕病族群相当小,思考患者的必需性及独特性,欧美日对罕病皆有较友善的政策。德国专家Dr. Bertram Haussler表示,以德国为例,糖尿病药物会面临比较多的挑战,药品单价因竞争的关系,价格相对便宜,但市场规模够大,各大国际药厂还是积极投入。但是,在罕药部分,由於市场规模小,又不保护他的话,只会一直萎缩;欧美日认为在政策上需要给予诱因,第一步则是给予罕药在市场上的保护,药物取得药证後十年内不能有其他药厂申请相同适应症的给付,以确保市场不会因竞争而缩小。

德国专家Prof. Dr. Bertram Haussler, Chairman of the Board of Management, IGES於上周来访台湾,拜访台湾的罕见疾病基金会,分享德国社会对罕病治疗的观点。

「支持罹患罕病的人,这不是他们的错。」Dr. Bertram Haussler表示,德国社会相当支持罕病患者的治疗。德国的药物给付政策与台湾健保类似,为单一买家的机制,在罕药的给付上,欧洲EMA认可为罕药後,只要药物上市的第一天,就是患者可以使用药物的第一天,在行政流程上相对於台湾短,也缩短患者等待治疗的时间。以德国来说,只要罕药药物上市,给付将自动生效,且同时享有药证在适应症上的保护,但同时政府也会同步启动监控的机制,获得给付後,政府要求药厂提供实际临床的治疗效果,以确保资源的运用,平衡考量到治疗不能等,资源也要发挥效果。

罕见疾病基金会执行长陈冠如表示,在台湾,罕药即使拿到食药署的上市许可,在健保新药给付审查的时间冗长(需花4~5年的时间),罕病病人丧失立刻得到药品的机会;而且,在共识拟订的会议上,多以健保的财务安全为优先考量,然而像罕病药物这种属於少数人需求的药物,则容易遭到剔除。

所幸,台湾在2000年由总统公告《罕见疾病防治及药物法》,成为全球第五个以公权力保障罕病的国家,补助健保未给付、罕病患者急需使用罕药时的部分负担,为罕病病人的第二道防线。

「如何正确的诊断」在德国是更重要的议题。在德国,政府或民众并不会把不同的疾病拿来做效益的比较,就像糖尿病药物与癌症药物不应该被比较,对罕病最艰困的问题不是国家给付,而是诊断。专家举例说明,在德国如果一个先天性疾病的孩子无法受到妥善的治疗,大众、媒体会将此视为丑闻,且媒体会毫不留情地抨击政府。因此,在这样的社会氛围下,德国的罕病团体主要的沟通对象并不是政府,而是进行民众的疾病意识、教育病人如何正确的了解。专家指出,因为罕病确诊的过程可能需要十年以上,造成患者很大的煎熬。「教育」也是政策端及病友团体的共识。国家的角色是保障民众被治疗及与产业议价的角色,病友团体著重在协助政府进行民众端的宣导教育,共同保障病人被治疗的权利。