食藥署近日公告安非他命類藥品例外解禁，單獨開放Fenfluramine及其鹽類藥品，可有限地用於治療「藥物難治型癲癇」，即起生效。醫界樂見為患者帶來新的治療希望，盼健保支持。

安非他命類藥品在台灣列為禁藥多年，但其中Fenfluramine成分在國外早已被核准可用於治療「藥物難治型癲癇」。衛生福利部食品藥物管理署八月二十九日公告「安非他命類（Amphetamine-like）藥品與其衍生物之鹽類及製劑為藥事法之禁藥及其例外規定」，即起生效。

食藥署藥品組簡任技正楊博文今天表示者，這次公告目的主要是因近年研究發現，Fenfluramine及其鹽類藥品，對藥物難治型癲癇疾病如卓飛症候群（DS）及雷葛氏症候群（LGS）具治療效果，且美、歐、日等國也已陸續核准。

楊博文說，國內包括罕病基金會、台灣癲癇之友協會以及小兒神經醫學會向食藥署提出建議，為患者請命，草案預告期間沒有收到相關意見，因此在八月二十九日正式公告。其餘用途仍屬禁用範圍。

對於這項例外解禁，台灣小兒神經醫學會理事長林光麟表示，Fenfluramine已證實能顯著降低發作頻率，即便在多線治療失敗的患者中，仍展現明顯療效，例如DS發作降低六十五％，為此類患者帶來新的治療希望。他並向政府喊話，若未來健保能夠支持，則每年可能有一百名病人受益。

林光麟解釋，癲癇為臨床常見的神經系統疾病，在台灣的盛行率約為○‧六％，推估患者數約十三萬人。其中多數患者可透過一至二種藥物有效控制，但約三十％屬於藥物難治型癲癇，即無論接受何種藥物治療，仍難以控制發作。

他指出，發展性癲癇腦病變（DEE）雖然也是對藥物反應不佳的難治型癲癇，卻更為嚴重，多半發病於幼年，除了癲癇持續發作外，還會造成長期腦功能退化，對兒童神經發育造成重大影響，導致嚴重的認知、行為及發展遲緩。

DS與LGS皆屬於發展性癲癇腦病變，林光麟表示，DS盛行率推估在兒童族群中約三萬分之一，目前台灣尚無特定流行病學數據，但根據截至二○二五年七月三十一日的台灣罕見疾病個案通報系統，已有一三四例DS個案，依盛行率推算應有數百人。至於LGS的盛行率則因研究而異，台灣無特定數據可循。林光麟以日本的流行病學研究說明，其盛行率約為每十萬人口三‧四例，推估台灣患者數約八百人。

Fenfluramine的主要作用機制為調控血清素系統，透過增加細胞外血清素濃度來抑制癲癇發作。林光麟說明，先前就已有研究證實血清素提升與癲癇抑制之間的相關性；Fenfluramine也作用於細胞膜上的sigma-1受體，透過降低麩胺酸能的過度興奮性，控制癲癇發作，並可能對行為與認知帶來額外益處。他強調，Fenfluramine是在安非他命的苯環上取代特定結構後的苯乙胺衍生物，換言之，安非他命與Fenfluramine都含有苯乙胺結構，但兩者的分子式和化學結構有所不同。從合成、降解、代謝的試驗已證實不會產生安非他命及相關物質。

根據臨床、非臨床、藥物動力學及藥物化學研究資料，以及上市後安全資料，林光麟說，未發現此藥品與安非他命有任何相似的成癮相關現象，因此沒有成癮疑慮。

Fenfluramine於國際間已有多年使用經驗，自二○二○年起陸續在美國、歐洲、日本及英國等先進國家獲准上市。林光麟特別提到，臨床試驗中，受試者最長已接受長達五年的治療，且歐洲的早期恩慈計畫中，更有病患自二○一八年起即開始用藥。至今已累積上萬名病患接受治療，並未偵測到特別的安全性疑慮。