食药署近日公告安非他命类药品例外解禁，单独开放Fenfluramine及其盐类药品，可有限地用於治疗「药物难治型癫痫」，即起生效。医界乐见为患者带来新的治疗希望，盼健保支持。

安非他命类药品在台湾列为禁药多年，但其中Fenfluramine成分在国外早已被核准可用於治疗「药物难治型癫痫」。卫生福利部食品药物管理署八月二十九日公告「安非他命类（Amphetamine-like）药品与其衍生物之盐类及制剂为药事法之禁药及其例外规定」，即起生效。

食药署药品组简任技正杨博文今天表示者，这次公告目的主要是因近年研究发现，Fenfluramine及其盐类药品，对药物难治型癫痫疾病如卓飞症候群（DS）及雷葛氏症候群（LGS）具治疗效果，且美、欧、日等国也已陆续核准。

杨博文说，国内包括罕病基金会、台湾癫痫之友协会以及小儿神经医学会向食药署提出建议，为患者请命，草案预告期间没有收到相关意见，因此在八月二十九日正式公告。其馀用途仍属禁用范围。

对於这项例外解禁，台湾小儿神经医学会理事长林光麟表示，Fenfluramine已证实能显著降低发作频率，即便在多线治疗失败的患者中，仍展现明显疗效，例如DS发作降低六十五％，为此类患者带来新的治疗希望。他并向政府喊话，若未来健保能够支持，则每年可能有一百名病人受益。

林光麟解释，癫痫为临床常见的神经系统疾病，在台湾的盛行率约为○·六％，推估患者数约十三万人。其中多数患者可透过一至二种药物有效控制，但约三十％属於药物难治型癫痫，即无论接受何种药物治疗，仍难以控制发作。

他指出，发展性癫痫脑病变（DEE）虽然也是对药物反应不佳的难治型癫痫，却更为严重，多半发病於幼年，除了癫痫持续发作外，还会造成长期脑功能退化，对儿童神经发育造成重大影响，导致严重的认知、行为及发展迟缓。

DS与LGS皆属於发展性癫痫脑病变，林光麟表示，DS盛行率推估在儿童族群中约三万分之一，目前台湾尚无特定流行病学数据，但根据截至二○二五年七月三十一日的台湾罕见疾病个案通报系统，已有一三四例DS个案，依盛行率推算应有数百人。至於LGS的盛行率则因研究而异，台湾无特定数据可循。林光麟以日本的流行病学研究说明，其盛行率约为每十万人口三·四例，推估台湾患者数约八百人。

Fenfluramine的主要作用机制为调控血清素系统，透过增加细胞外血清素浓度来抑制癫痫发作。林光麟说明，先前就已有研究证实血清素提升与癫痫抑制之间的相关性；Fenfluramine也作用於细胞膜上的sigma-1受体，透过降低麸胺酸能的过度兴奋性，控制癫痫发作，并可能对行为与认知带来额外益处。他强调，Fenfluramine是在安非他命的苯环上取代特定结构後的苯乙胺衍生物，换言之，安非他命与Fenfluramine都含有苯乙胺结构，但两者的分子式和化学结构有所不同。从合成、降解、代谢的试验已证实不会产生安非他命及相关物质。

根据临床、非临床、药物动力学及药物化学研究资料，以及上市後安全资料，林光麟说，未发现此药品与安非他命有任何相似的成瘾相关现象，因此没有成瘾疑虑。

Fenfluramine於国际间已有多年使用经验，自二○二○年起陆续在美国、欧洲、日本及英国等先进国家获准上市。林光麟特别提到，临床试验中，受试者最长已接受长达五年的治疗，且欧洲的早期恩慈计画中，更有病患自二○一八年起即开始用药。至今已累积上万名病患接受治疗，并未侦测到特别的安全性疑虑。